Először használták a CRISPR
nevű forradalmi génmanipulációs technológiát élő emberi embriókon az Egyesült Államokban. A kísérleteket a portlandi Oregoni Egészségügyi és Tudományos Egyetem (OHSU) kutatói végezték a Salk Intézettel és a dél-koreai Alapkutatási Intézettel együttműködve. Most az egyik legrangosabb tudományos szaklapban, a Nature-ben publikálták az eredményt, és ahogy a BBC idézi, a kutatás legnagyobb sikere, hogy
először vágtak ki emberi embrióból betegségért felelős mutáns DNS-darabot.
A kutatócsoport egy szívizomelfajulással járó betegség, a hipertrofikus kardiomiopátia megelőzésén dolgozott – írja az MTI. Az öröklődő, súlyos szívbetegség kockázatát hordozó DNS-darabot kiiktatták, és állításuk szerint ezzel azt demonstrálták, hogy biztonságosan javíthatók az örökölt hibás gének. Biztonsági és etikai okokból a kutatásban módosított génállományú embriók egyikét sem engedték néhány napnál tovább fejlődni. A rendellenesség, amely a szív hirtelen megállásához is vezethet, nem ritka, 500 emberből egyet érint. A kórt egyetlen gén hibája okozza, és aki ezt hordozza, az 50 százalék eséllyel adja tovább a gyermekének.
A kutatók a hibát a fogamzás alatt javították ki. A hibás gént hordozó férfi spermáját egészséges női donor petesejtjébe juttatták a CRISPR-technológiával együtt, ami a hibát korrigálta. Nem minden esetben jártak sikerrel, de az embriók 72 százaléka megszabadult a betegségért felelős génmutációtól. Shoukhrat Mitalipov, a kutatócsoport egyik vezetője elmondta, hogy a javítást minden további generáció hordozni fogja, így a család és végső soron az emberiség is megszabadulhat az öröklődő betegség terhétől.
A CRISPR egy egyszerűen programozható génszerkesztő bioszerszám, amely minden eddiginél könnyebbé, gyorsabbá, olcsóbbá és pontosabbá teszi a DNS célzott szerkesztését: nem kívánt darabkákat lehet vele kivágni vagy kicserélni más szegmensekkel. Ez forradalmasíthatja a betegségek kezelését, hatékonyabbá teheti a mezőgazdaságot, és úgy általában is meghatározza a genetika jövőjét.